Sanidad bloquea la financiación de un fármaco para el tumor infantil más frecuente

 

Debido a la negativa para financiarlo, los hospitales de nuestro país lo adquieren en el extranjero, lo que implica que su disponibilidad no está garantizada de forma equitativa ni con la rapidez que se necesita

En España, los pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) enfrentan una injusta barrera que les separa de las oportunidades que, desde hace años, tienen otros ciudadanos europeos: el acceso a determinadas terapias innovadoras. En concreto, se trata del anticuerpo monoclonal blinatumomab. Aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2015 para tratar casos de recaída o refractariedad en adultos, este tratamiento innovador lleva ocho años siendo objeto de negociaciones infructuosas con la Comisión de Precios del Ministerio de Sanidad.

El quinto y último intento se produjo el pasado mes de noviembre y la decisión de volver a denegar su financiación se ha hecho pública el pasado jueves, 23 de enero. Así, en España solo algunos pacientes podrán seguir accediendo a él mediante medicación extranjera. Pero este proceso está marcado por diferencias regionales y hospitalarias que agravan aún más la desigualdad.

Desde la perspectiva de la Agrupación Española de Entidades de Lucha contra la Leucemia y Enfermedades de la Sangre (Aelclés), esta situación refleja una gran preocupación. «El acceso equitativo a tratamientos innovadores no es solo un tema médico, sino también ético. Nadie debería quedar excluido de terapias que pueden salvar vidas debido a su lugar de residencia. Un medicamento que ha demostrado ser eficaz debería ser una opción equitativa para todos los pacientes que lo necesiten, basándose en criterios clínicos», denuncia Ascensión Hernández, presidenta de Aelclés.

Hernández recalca la situación de especial vulnerabilidad que sufren estos pacientes. «Para alguien con leucemia, especialmente una variante agresiva como la leucemia linfocítica aguda, cada día es crítico. No poder acceder a un tratamiento efectivo puede influir significativamente en el pronóstico», lamenta. Y es que, la leucemia linfoblástica aguda es uno de los tumores más agresivos que hay.

La enfermedad progresa rápidamente. De ahí su apellido de «aguda». Pero también es resistente, por lo que, en algunos casos, el tratamiento en primera línea con quimioterapia no va a ser lo suficientemente eficaz en la erradicación de la enfermedad.

Sobre la urgencia con la que hay que tratar a estos pacientes también insiste Jesús Hernández-Rivas, hematólogo en el Hospital Universitario de Salamanca y director del Grupo de Investigación en Citogenética Molecular en el Instituto de Biomedicina de Salamanca (IBSAL) y del Centro de Investigación del Cáncer (CIC). «Esta enfermedad no permite esperas. Cuando se diagnostica una recaída, la intervención debe ser inmediata, en cuestión de días. Sin embargo, en ocasiones la falta de acceso a algunos fármacos dificulta la correcta elección del tratamiento, lo que a los profesionales sanitarios nos genera un gran sentimiento de impotencia. En la mayoría de las ocasiones, seguimos tratando la LLA con los mismos fármacos que hace 30 años, tratamientos que tienen más efectos secundarios o son más tóxicos que blinatumomab», reconoce.

Concretamente, en su hospital, ha utilizado el anticuerpo monoclonal blinatumomab con varios pacientes mediante uso compasivo, lo que supone que debe aprobarse de forma individualizada en cada centro hospitalario. «No todos los casos con evidencia clara de indicación acaban siendo aprobados, ya que los criterios varían entre centros e incluso entre comunidades autónomas, lo que lleva a situaciones de inequidad», lamenta Josep María Ribera, hematólogo del Instituto Catalán de Oncología y responsable del grupo de LLA del Programa Español de Tratamientos en Hematología (Pethema).

En estos casos, el acceso se realiza a través de compra extranjera, lo que implica que su disponibilidad no está garantizada de forma equitativa ni rápida. «Supone que los médicos tengan que presionar para poder conseguirlo asumiendo trámites burocráticos que pueden demorarse semanas o meses, ir haciendo un seguimiento... Y, cuando finalmente lo conseguimos, el paciente puede estar ya en una recaída franca, donde las cosas han cambiado para peor», explica. Y reconoce: «No entiendo que un medicamento que está autorizado no se pueda prescribir».

España, a la cola

El uso del anticuerpo monoclonal blinatumomab fue aprobado por la EMA en 2015 en adultos. Sin embargo, gracias a la evidencia científica que ha ido acumulando en estos años, cuenta con cuatro nuevas indicaciones: dos adicionales para adultos y dos pediátricas. Así, en España está aprobado actualmente para el tratamiento de la LLA tipo B en diferentes subgrupos de pacientes, tanto adultos como pediátricos, que se encuentren en recaída de su enfermedad o cuya enfermedad no responde al tratamiento con quimioterapia estándar pese a recibir el régimen adecuado.

Para los doctores, en caso de recaídas, blinatumomab es más eficaz que el tratamiento de rescate con quimioterapia y en caso de enfermedad residual positiva previene muchas recaídas e incrementa la tasa de supervivencia. «Hay que pensar que en términos económicos el tratamiento de una recaída es oneroso, ya que debe ir seguida de trasplante de progenitores hematopoyéticos o de terapia CAR-T, ambos con un alto coste», recalca Ribera.

Lo que llama la atención a los expertos es que, en nuestro país, el Ministerio no quiera aprobar la financiación de este fármaco cuando en otros países europeos lleva más de cinco años disponible. Compartimos esta posición de inferioridad con Malta, Chipre, Croacia, Islandia y Letonia.

«Si bien puede resultar más costoso avanzar en su financiación, tampoco hay una gran cantidad de enfermos que supongan un gran desequilibrio dentro del sistema público», sostiene el doctor Hernández-Rivas. Y es que, pese a que no hay datos concretos de pacientes afectados por esta falta de financiación, Ribera contabiliza que se trata de unas 200 personas: «En lo que respecta a pacientes adultos, la mitad de los aproximadamente 300 casos nuevos al año recaerán y un 80% podría recibir inotuzumab, por lo que quedarían unos 30 pacientes que deberían recibir blinatumomab. Por otra parte, el 40% de los adultos en remisión tendría enfermedad residual alta, lo que supondría unos 110 pacientes que deberían recibir blinatumomab. Para los niños, de los aproximadamente 300 nuevos casos al año, un 15% recaerá, lo que supone 45 pacientes que deberían recibir blinatumomab».

«La LLA es el tumor infantil más frecuente. Aunque el 80% de los niños se curen con quimioterapia, queda un 20% cuya enfermedad presenta resistencia a la quimioterapia o recaída. Para ellos, es imprescindible contar con este tratamiento», indica Hernández-Rivas. En esta línea, también opina el hematólogo del Instituto Catalán de Oncología. «Inotuzumab y CAR-T cubren una parte de los casos, pero queda al descubierto una parte sustancial de enfermos. Blinatumomab contribuiría a rellenar este hueco y su aprobación nos pondría a la misma altura que la mayoría de los países avanzados», comenta Ribera.

Actualmente, se está empezando a demostrar, a través de ensayos clínicos randomizados y realizados por grupos consolidados, que añadir este fármaco en fase de tratamiento aumenta el nivel de curaciones tanto en niños como en adultos. «Todavía no existe una autorización, pero es evidente que, si administramos este fármaco en primera línea, estaremos ahorrando trasplantes, terapias CAR-T, sufrimiento y, sobre todo, evitando muertes. El porcentaje exacto lo determinarán los ensayos clínicos, pero la perspectiva es prometedora», asegura el hematólogo de Salamanca.

Una llamada de auxilio de los pacientes

Esta situación y la falta de acceso que existe en nuestro país a estas terapias llevan a las asociaciones de pacientes a considerar prioritario seguir trabajando para eliminar barreras y garantizar que todos los pacientes tengan las mismas oportunidades. «Las terapias innovadoras están diseñadas para abordar casos complejos y enfermedades graves que no responden a tratamientos convencionales. Así, su incorporación al sistema debe ser una prioridad. Creemos que el coste de estos tratamientos no debería ser un obstáculo si se compara con el impacto positivo que tienen en la supervivencia y calidad de vida de los pacientes. Y es que, en algunos casos marca la diferencia entre la vida y la muerte», asegura Aelclés.

Aelclés reclama a las autoridades que se acelere el proceso de evaluación y financiación de fármacos innovadores para que lleguen más rápido a los pacientes que los necesitan, pero también insta a las administraciones a publicar los criterios utilizados para rechazar o demorar la financiación de terapias y a permitir que pacientes y asociaciones participen en el debate. «Consideramos que todos los pacientes tienen derecho a recibir el mejor tratamiento, independientemente de su situación económica o de la comunidad autónoma en la que residan. La falta de financiación supone una barrera que limita ese derecho y genera desigualdades inaceptables en el acceso a la salud», concluye Ascensión.

 

Fuente documental:

https://www.larazon.es/sociedad/sanidad-bloquea-finaciacion-farmaco-tumor-infantil-mas-frecuente_202501276797131647e9a00001e9d07b.html